IIT中研究参与者死亡的谁负责？
2026. 7. 1
IIT中研究参与者死亡的谁负责？
Q：IIT中研究参与者死亡的谁负责？
导入案例：
广州中医药大学金沙洲医院未经国家医学研究登记备案信息系统备案开展“靶向BCMA/CD229/FAP的TRuC-T细胞治疗难治/复发性多发性骨髓瘤的前瞻性研究”，于2021年7月2日至7月25日为患者开展TRuC-T细胞治疗的行为。地方卫健委以医疗机构诊疗活动超出登记的诊疗科目范围为由，对其进行行政处罚（广州市卫生健康委员会穗卫医罚〔2021〕00070号）。
分析说明：
IIT（Investigator-Initiated Trial）即研究者发起的临床研究，是指医疗卫生机构开展的、以人（个体或群体）为研究对象，不以药品、医疗器械（含体外诊断试剂）等产品注册为目的，针对疾病的病因、诊断、治疗、康复、预后、预防、控制及健康维护等事项所开展的研究活动。此类研究的发起人为医疗卫生机构内的研究者，通常为临床医生、护理人员或其他专业技术人员。
IIT的监管落在医疗卫生机构，由医疗卫生行政主管部门负责，依据是《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法（2024年）》。
依据研究者是否基于研究目的施加干预措施，IIT分为“观察性研究”与“干预性研究”两类。干预性研究一般须由三级医疗机构或设区的市级及以上卫生机构牵头开展，其他医疗卫生机构可参与其中。此外，干细胞临床研究还须在三级甲等医院开展，并须符合《干细胞临床研究管理办法（试行）》的相关规定。
与IST相比，IIT的准入门槛相对较低。研究者只需在立项环节向所在医疗卫生机构提交临床研究方案，经科学性审查及伦理审查通过后，将研究相关信息上传至国家医学研究登记备案信息系统即可，后续各环节亦不要求实时上传研究进展信息。在研究参与者的知情同意权保护方面，与IST的要求基本一致。
医疗卫生机构应当对研究方案进行“科学性审查”，全程管理。医疗卫生机构也应当按照《涉及人的生物医学研究伦理审查办法》《涉及人的生命科学和医学研究伦理审查办法》要求，建立医疗卫生机构伦理委员会，伦理委员会对临床研究开展独立“伦理审查”。
针对IIT的不合规问题，评价医疗机构责任时主要考察以下几个维度：是否完成备案、是否通过伦理委员会审查、是否切实保障了研究对象的知情同意权。本文导入案例中的行政处罚，正是针对“未备案”所作出的。
然而，问题的复杂性在于：一旦发生研究参与者死亡等重大损害，现行法律框架能否为研究参与者提供切实有效的救济，目前仍难以乐观。第一，从IIT的合规监管来看，现行制度仍保留了若干监管抓手，包括：是否违背科研诚信规范、前期研究准备不足导致临床研究时机尚不成熟、所使用的药品或器械等产品不符合相关规范，以及临床研究的安全风险已超出实施机构和研究者可控范围等。然而，上述抓手在实践中均面临一个共同的制约——若临床研究已通过伦理委员会的独立伦理审查，这些抓手的效力便会大打折扣，难以形成有力的合规约束。第二，不排除存在商业贿赂或其他不当利益关系的情形，但在资金流向难以举证的现实困境下，这一监管路径同样难以真正发挥作用。第三，在以手术和操作、物理治疗、心理治疗、行为干预、临床诊疗方案、群体性健康措施、生物医学技术等为干预措施的临床研究中，研究者应当使用已经批准上市的药品、医疗器械等产品并在产品批准的适用范围内或在符合产品临床应用指导原则的前提下开展。如果研究者擅自使用安全性和有效性未经充分验证的治疗产品，确实违反了上述要求，可据此对医疗卫生机构进行相应的行政处罚。而对于干预性研究给研究参与者带来的生命健康损害，目前的救济措施主要是，医疗机构依据人体损伤程度进行赔偿，或合理的补偿。
现实中不乏令人痛惜的案例：有的患者身患绝症，或许仅凭在学术文献中读到某种新兴疗法对其病症具有潜在疗效的记载，就像溺水的人抓住一根稻草，迫不及待地去参加研究者发起的临床研究，甚至自掏腰包，巨额资助那些专门为自己的病“量身打造”的所谓新疗法。特别提醒公众：即便身患重症乃至绝症，在选择成为IIT研究参与者之前，也务必通过完整的知情同意程序，充分评估并审慎权衡在研究早期阶段接受尚未经过充分验证的治疗产品所蕴含的高度风险。
最后，值得一提的是，《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例（2025）》自2026年5月1日实施，适用于“以对健康状态作出判断或者预防治疗疾病、促进健康为目的，运用生物学原理，作用于人体细胞、分子水平，在我国境内尚未应用于临床的医学专业手段和措施”。从导入案例的细胞治疗案来看，若上述条例彼时已然实施，那么该行为所面临的不仅是超出诊疗科目范围”这一行政处罚，更可能涉及未经行政审批擅自开展高风险生物医学新技术临床研究的更重法律责任，监管的实质性约束力将大幅强化。
